상염색체우성 다낭신장병(ADPKD), 미국서 말기 신부전 원인 중 4위
2회에 걸친 대규모 임상시험…ADPKD 환자 신기능 저하 억제 효과 확인
간 손상의 위험 낮추기 위해 모든 환자 ’간 기능 모니터링‘ 실시
오츠카제약은 ‘톨밥탄(미국 제품명·지나크)’이 미국에서 최초로 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD) 치료제로서 미국 FDA의 판매승인을 취득했다고 지난 23일(미국시각) 밝혔다.
톨밥탄의 유효성은 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐다. 2014년 5월부터 2016년 10월까지 환자들을 모집해 1년간 진행된 REPRISE연구에서는 주요 평가 항목이자 신기능의 지표가 되는 ‘eGFR(추정 사구체 여과율)’의 치료 전과 치료 후 추적관찰까지의 변화량에서 톨밥탄 투여군은 대조군과 비교해 신기능 저하를 약 35% 억제하는 효과를 보였다.
또, 2007년 1월 25일부터 2012년 1월 23일까지 환자를 모집한 후 각 환자마다 3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구에서는 톨밥탄 투여군은 대조군과 비교해 신용적 증가율을 약 50% 억제한다는 것을 확인할 수 있었다.
톨밥탄의 안전성의 경우 일부 환자에서 간 상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간 손상의 위험이 관찰됐다. 이는 톨밥탄을 즉시 중단함으로써 회복됐지만, 투약으로 인해 심각한 간 기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것을 확인했다.
이러한 위험을 줄이기 위해 톨밥탄은 복용 시 첫 1개월은 2주마다, 2~18개월까지는 월 1회, 그 후에는 3개월마다 1회의 혈액 검사가 필요하다.
오츠카제약은 미국 FDA가 승인한 위험평가 및 경감전략을 통해서만 톨밥탄을 공급하고 적절한 안전성 정보 제공과 간 기능에 대한 모니터링을 모든 환자에게 실시할 계획이다.
히구치 타츠오 오츠카제약 대표이사는 “미국 최초로 ADPKD 치료제 ‘지나크’가 승인됨에 따라 이 난치병으로 고통 받던 환자들에게 질병 진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 돼 대단히 기쁘게 생각한다”며 “신약 개발과 임상시험에 관련된 연구진과 의사, 환자 등의 협력과 노력의 결과라고 생각하며, 진심으로 감사하다”고 말했다.
파이낸셜투데이 제갈민 기자