대웅제약은 계열 내 최초(First-in-class) 신약으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 후보물질 ‘베르시포로신’(DWN12088)이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 29일 밝혔다. 앞서 베르시포로신은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다.
희귀의약품 지정(ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 규제당국이 지원하는 제도다. EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 개발 성공 시 환자들에게 상당한 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.
EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.
특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병이다. 세계적으로 인구 10만명당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이다.
베르시포로신은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.
인체는 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있어 콜라겐 저해 약물 투여 시 주의가 필요하다. 대웅제약에 따르면 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다.
베르시포로신은 2022년 미국 FDA에서 희귀의약품 지정에 더해 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담과 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다. 또 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 신약 임상개발지원 과제 중 ‘하이 퍼포먼스(High performance)’ 부문 우수과제로 선정됐다.
파이낸셜투데이 신용수 기자